證券時報
秦燕玲
2025-01-16 20:45
生物醫(yī)藥高科技公司諾誠健華（香港聯交所代碼：09969；上交所代碼：688428）近日成功舉辦主題為“科學驅動創(chuàng)新”的2024研發(fā)日活動。諾誠健華管理層團隊和知名醫(yī)學專家分享了公司在自身免疫性疾病領域的最新研發(fā)進展，彰顯公司正全力打造自免第二增長曲線，滿足自免領域未被滿足的需求。
如下是公司高管和知名專家在研發(fā)日分享的行業(yè)洞察和核心觀點：
諾誠健華聯合創(chuàng)始人、董事長兼CEO崔霽松博士分享公司Q3業(yè)績和發(fā)展展望：
“我們第三季度業(yè)績表現卓越，商業(yè)化增長持續(xù)加速，核心產品奧布替尼收入創(chuàng)上市以來單季最高收入。公司自身免疫性疾病研發(fā)進展獲得突破，六大適應癥蓄勢待發(fā)。我們將快速推進惡性腫瘤和自身免疫性疾病管線開發(fā)，公司預計未來三到五年有五到六款創(chuàng)新藥獲批上市，兌現公司2.0發(fā)展目標?！?/p>
諾誠健華首席財務官傅欣先生分享自身免疫性疾病的市場前景：
“伴隨發(fā)病率上升、無法治愈、終生用藥特點，整個自身免疫性疾病領域市場前景廣闊。據弗若斯特沙利文預測，到2030年，全球自免藥物市場規(guī)模有望達到1760億美元。國內自免市場規(guī)模遠小于腫瘤，對標國際市場仍有較大提升空間。諾誠健華深入布局自免六大適應癥，打造第二增長曲線，為公司未來加速發(fā)展奠定堅實基礎?！?/p>
諾誠健華醫(yī)學研究副總裁周偉博士介紹了公司自免領域的研發(fā)進展：
“諾誠健華在自身免疫性疾病領域采取了‘一款藥物自帶一整條管線’（pipeline-in-a-pill，PiP）的開發(fā)策略，最大化挖掘藥物價值，使其具備成為重磅炸彈藥物的潛力。以奧布替尼為例，這款BTK抑制劑靶向雙重免疫細胞系統(tǒng)，同時作用于外周和中樞神經系統(tǒng)，在血液瘤相關適應癥獲批后，目前正全力開發(fā)原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）、多發(fā)性硬化（MS）和系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）等自免適應癥。公司在TYK2抑制劑的開發(fā)上也將采取PiP策略，滿足那些未被滿足的需求。”
紐約西奈山醫(yī)療中心Fred Lublin教授分享了奧布替尼治療MS的研發(fā)進展：
“進展型多發(fā)性硬化（PMS）存在未滿足的治療需求，BTK抑制劑已成為潛在療法。新型BTK抑制劑奧布替尼的腦脊液濃度非常高，對BTK占有率接近100%，且具有雙重抑制作用，不僅抑制外周的B細胞和巨噬細胞，還可以進入中樞神經系統(tǒng)抑制小膠質細胞和巨噬細胞。奧布替尼治療原發(fā)進展型多發(fā)性硬化（PPMS）的III期臨床研究正在全球啟動，還將推進繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）的國際III期研究?！?/p>
河南省腫瘤醫(yī)院周虎教授闡釋了奧布替尼治療ITP的研發(fā)進展：
“原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）是一種以血小板減少為特點的自身免疫性疾病，治療需求遠未滿足。BTK抑制劑具有治療ITP的多重機制，一方面可以減少巨噬細胞（Fcy受體）介導的血小板破壞，另一方面可以減少致病性自身抗體的產生，這都能使其有效抑制血小板的減少。奧布替尼作為新型BTK抑制劑，在II期臨床研究中展現了卓越的有效性和安全性，目前正加快推進奧布替尼治療ITP的III期臨床研究，期待能夠早日上市造福更多ITP患者?！?/p>
復旦大學附屬華山醫(yī)院徐金華教授介紹了ICP-332治療特應性皮炎和ICP-488治療銀屑病的研發(fā)進展：
“特應性皮炎（AD）是非致命性疾病中疾病負擔排行第一的皮膚病，其中中重度AD患者約占20%，其比例隨著年齡增加而增加。仍有較大比例中重度AD患者對傳統(tǒng)免疫抑制劑和生物制劑治療無反應，且長期控制存在局限性。新型口服TYK2抑制劑ICP-332治療中重度AD的II期臨床研究展現了良好的有效性和安全性，達到了主要終點和次要終點，在不同類別和機制的治療AD的藥物中，具有最佳療效潛力（非頭對頭比較）?！?/p>
“目前銀屑病主要采用生物制劑進行治療，但因為需要注射，不僅影響患者的長期治療依從性，且有相當一部分患者對針頭恐懼，迫切需要有效的口服藥物。新型口服TYK2抑制劑ICP-488強效抑制TYK2，有望為銀屑病患者提供更加有效安全的治療。在II期臨床研究中，ICP-488展現了良好的有效性和安全性，優(yōu)于目前在研和已上市的TYK2抑制劑治療12周或16周的療效（非頭對頭比較）?！?/p>
諾誠健華首席技術官陳向陽博士分享了公司臨床前研發(fā)布局：
“諾誠健華正進一步加強藥物發(fā)現平臺，通過B細胞和T細胞通路開發(fā)自身免疫性疾病領域的全球前沿靶點，打造差異化的小分子和大分子自免管線。同時利用我們在小分子的研發(fā)優(yōu)勢進行‘大分子小分子化’策略，比如我們正在開發(fā)的新型口服IL-17抑制劑對患者而言更便利，可替代IL-17靶向單克隆抗體。這款新型口服小分子可有效阻斷IL-17AA和IL-17AF與IL-17R的結合?！?/p>
諾誠健華首席商務拓展官唐偉敏博士介紹了公司商務拓展（BD）戰(zhàn)略：
“諾誠健華的商務拓展（BD）旨在通過開放靈活的商業(yè)模式，促進全球合作共贏。目前，我們和公司不同部門精誠合作，完整梳理了公司不同管線的BD機會，通過不同方式與潛在合作伙伴接洽，最大化公司管線的價值?！?/p>
最后的問答環(huán)節(jié)，公司管理層：崔霽松博士、陳向陽博士、傅欣先生、唐偉敏博士、周偉博士以及諾誠健華醫(yī)學研究和臨床開發(fā)副總裁趙仁濱博士、諾誠健華首席商務官陳少峰先生、諾誠健華注冊事務副總裁陳昕博士和諾誠健華轉化醫(yī)學執(zhí)行總監(jiān)張斌博士回答了大家關于管線進展、競爭格局、BD發(fā)展等問題。（CIS）
校對：趙燕
